藥華藥_CONTI-PV摘要整理

簡單心得:

1. CONTI-PV數據在預期當中，但不到碾壓HU，相信未來審核時EMA還是會有疑問。
2. P1101和Jakafi不能去做類比，不管是Genet的質疑或是網友的反駁，都不正確。
3. 有參考價值的是Pegasys的trial。根據網友提供的資料，Pegasys效果很優(甚至比P1101好一點)，然而副作用不算小，所以羅氏才終止實驗。目前看起來P1101副作用的表現優良。

	P1101	HU/BAT	備註
病患數量 in PROUD-PV	106	111
病患數量 in CONTI-PV	95	76
延續率	89.6%	68.5%
病患完成實驗數	88	73
第二年停用率	8.40%	6.60%
施打劑量中位數 (維持與第一年相同)	2周施打一次450 µg	每日1000mg (98%以上的都還是用HU，而非轉為BAT)
有效性指標(主要終點):
完全血液學反應 (CHR rate)	70.5%	49.3%	p=0.0101
CHR rate+PV症狀改善情形 (eg. 顯著脾臟腫大之改善)	49.5%	36.6%	p=0.1183
次要指標 (疾病改善情形):
代表: JAK2突變等位基因負擔-->有多少%的病患達到部分分子反應	69.60%	28.60%	p = 0.0046
安全性
不良反應比率	70.10%	77.20%
不良反應狀況	GGT(丙麥胺酸轉移脢)的指數增加在一些 P1101 受試者中有觀察到	貧血、血小板減少症和白血球減少症發生在HU中較多
	因干擾素治療具有的不良反應（特別是包含甲狀腺功能障礙和憂鬱症）在 P1101 組低於 5%
惡性腫瘤	有3人發生惡性腫瘤，但此三例極有可能(most likely)與IFNa治療無關	有觀察到疾病/治療相關繼發性惡性腫瘤
	1例膠質母細胞瘤(腦癌的一種)	2例AML
	1例精原細胞瘤(睪丸癌的一種)	1例黑色素瘤
	1例腎上腺腫瘤	2例基底細胞瘤